La technique du saut d’exon, reposant sur l’injection d’antisens, des molécules capables de corriger une partie malade du code d’un gène pour la remplacer par une synthèse non pathologique de la protéine visée, est l’un des espoirs de la thérapie génique. Au Japon, des chercheurs sont parvenus, chez des chiots atteints de la myopathie de Duchenne, à réduire de manière spectaculaire les symptômes de la maladie en restaurant le gène codant pour la dystrophine, une protéine nécessaire à la contraction des muscles. D’après les auteurs de l’étude, l’association de plusieurs antisens, ciblant diverses mutations, permettrait de traiter jusqu’à 90% des myopathies. Cette technique pourrait aussi être utilisée dans le traitement d’autres pathologies génétiques et infectieuses, voire même cancéreuses. "C’est la première fois qu’un traitement obtient des résultats aussi spectaculaires dans un modèle animal de Duchenne", se félicite Serge Braun, directeur scientifique de l’Association Française contre les Myopathies (AFM). A ce stade des recherches, on ignore encore si les antisens de synthèse présentent une quelconque toxicité sur le long terme. Dans le doute, des chercheurs européens développent actuellement une approche consistant à faire produire les antisens par le gène U7, qui est naturellement présent dans l'organisme.
Le Figaro – 02/04/09
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